A pesquisa sobre a cura do diabetes tipo 1 funcional é um grande avanço, pois os testes de longo prazo com o VX-880 mostram que os pacientes alcançaram a independência da insulina

Vertex apresenta resultados positivos e atualizados do VX-880

Estudo de fase 1/2 em andamento no diabetes tipo 1 na

59ª Reunião Anual da Associação Europeia para o Estudo do Diabetes

- todos os pacientes tratados com VX-880 nas Partes A e B têm dados de acompanhamento além do Dia 90 e demonstraram enxerto de células das ilhotas e produção de insulina sensível à glicose

-todos os pacientes apresentaram melhora em todas as medidas de controle de glicose, incluindo diminuição da HbA1c, aumento do tempo de glicose no sangue na faixa e redução ou eliminação do uso de insulina

- os dois pacientes com pelo menos 1 ano de acompanhamento preencheram os critérios para o desfecho primário de eliminação de eventos hipoglicêmicos graves (SHEs) e HbA1c <7,0%

- o VX-880 foi, em geral, bem tolerado -

-a dosagem simultânea da Parte C está bem encaminhada

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Out. 3, 2023-- A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) apresentou hoje dados de longo prazo sobre pacientes que receberam doses nas Partes A e B de seu estudo clínico de Fase 1/2 do VX-880, uma terapia experimental de células de ilhotas totalmente diferenciadas derivadas de células-tronco em pessoas com diabetes tipo 1 (T1D) com consciência hipoglicêmica prejudicada e eventos hipoglicêmicos graves (SHEs). Antes do tratamento com o VX-880, todos os seis pacientes inscritos tinham T1D de longa data sem secreção endógena de insulina, necessitavam de uma média de 34,0 unidades de insulina por dia e tinham um histórico de eventos hipoglicêmicos graves recorrentes (SHEs) no ano anterior à triagem.

Todos os pacientes das Partes A e B têm agora mais de 90 dias de acompanhamento e demonstraram o enxerto de células das ilhotas e a produção de insulina endógena sensível à glicose no teste de tolerância a refeições mistas (MMTT) do dia 90. Todos os pacientes demonstraram melhora do controle glicêmico em todas as medidas, incluindo diminuição da HbA1c, melhora do tempo de intervalo no monitoramento contínuo da insulina e redução ou eliminação do uso de insulina exógena.

Os dois pacientes com pelo menos 12 meses de acompanhamento após a infusão de VX-880, que foram, portanto, avaliados para o desfecho primário de eficácia do estudo, atenderam aos critérios para o desfecho primário de eliminação de SHEs entre o Dia 90 e o Mês 12 com uma HbA1c <7,0%. O primeiro paciente alcançou a independência da insulina no Dia 270 até o Mês 24. Trata-se de um paciente com DM1 há quase 42 anos e que, antes da inclusão no estudo, tomava 34 unidades de insulina exógena diariamente. O segundo paciente alcançou a independência da insulina do dia 180 ao mês 12. Trata-se de um paciente com DM1 há 19 anos e que, antes da inclusão no estudo, tomava 45,1 unidades de insulina exógena por dia. A partir do mês 15, esse paciente começou a receber quatro unidades de insulina basal diariamente, a critério do investigador. Após a data de corte dos dados, um terceiro paciente alcançou a independência da insulina no Dia 180.

Em geral, o VX-880 foi bem tolerado em todos os pacientes que receberam a dose até o momento. A maioria dos eventos adversos (EAs) foi leve ou moderada, e não houve EAs graves relacionados ao tratamento com o VX-880. Conforme relatado anteriormente, um indivíduo apresentou EES no período perioperatório. Não houve outras SHEs no estudo.

"Continuamos maravilhados com os dados impressionantes do programa VX-880, conforme evidenciado pelas melhorias em todos os pacientes tratados em todas as medidas glicêmicas", disse Trevor Reichman, M.D., Departamento de Cirurgia da Universidade de Toronto. "Isso representa uma terapia experimental incrivelmente promissora, com potencial de longo alcance"

"Esses dados são particularmente significativos no contexto de nosso programa geral de investigação de DM1, já que essas mesmas células VX-880 são a base de nosso programa de células VX-264 mais dispositivo e de nosso programa de células de ilhotas hipoimunes", disse Carmen Bozic, M.D., Vice-Presidente Executiva de Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos e Diretora Médica da Vertex. "Estamos nos movendo com urgência para levar essas terapias potencialmente transformadoras aos pacientes que estão esperando."

Esses dados foram apresentados durante a 59ª Reunião Anual da Associação Europeia para o Estudo do Diabetes em 3 de outubro de 2023, em Hamburgo, Alemanha, como uma apresentação oral, "Produção de Insulina Dependente de Glicose e Independência de Insulina em Pacientes com Diabetes Tipo 1 Infundidos com Células de Ilhotas Derivadas de Células-Tronco, Totalmente Diferenciadas (VX-880)" (resumo/publicação nº 449).

Sobre os Programas de DM1 da Vertex em Desenvolvimento Clínico

Sobre o VX-880
O VX-880 é uma terapia experimental de células de ilhotas produtoras de insulina, derivadas de células-tronco alogênicas e totalmente diferenciadas, fabricadas com tecnologia própria. O VX-880 está sendo avaliado para pacientes com DM1 com consciência hipoglicêmica prejudicada e hipoglicemia grave. O VX-880 tem o potencial de restaurar a capacidade do corpo de regular os níveis de glicose ao restaurar a função das células das ilhotas pancreáticas, incluindo a produção de insulina responsiva à glicose. O VX-880 é administrado por infusão na veia porta hepática e requer terapia imunossupressora crônica para proteger as células das ilhotas da rejeição imunológica. O estudo do VX-880 foi expandido para outros locais que estão atualmente ativos e se inscrevendo nos EUA, Canadá, Reino Unido, Alemanha, Noruega, Suíça, Itália, Holanda e França.

O VX-880 recebeu recentemente a designação PRIME da Agência Europeia de Medicamentos em março de 2023, além da designação Fast Track da FDA dos EUA em março de 2021. A designação PRIME é concedida a novas terapias inovadoras que tenham demonstrado o potencial de atender significativamente a uma necessidade médica não atendida.

Sobre o ensaio clínico de fase 1/2 do VX-880
O ensaio clínico é um estudo de fase 1/2, multicêntrico, de braço único e aberto em pacientes com DM1 com consciência hipoglicêmica prejudicada e hipoglicemia grave. Esse estudo foi concebido como um ensaio clínico sequencial de várias partes para avaliar a segurança e a eficácia do VX-880. Aproximadamente 17 pacientes serão incluídos no estudo clínico. A inscrição na Parte C do estudo está em andamento e vários pacientes já receberam a dose.

Sobre o VX-264
O VX-264 é uma terapia celular experimental na qual as ilhotas derivadas de células-tronco humanas alogênicas são encapsuladas em um dispositivo de matriz de canais projetado para proteger as células do sistema imunológico do corpo. O VX-264 foi projetado para ser implantado cirurgicamente e atualmente está sendo avaliado em pacientes com DM1.

Sobre o ensaio clínico de fase 1/2 do VX-264
O ensaio clínico é um estudo de fase 1/2, de braço único e aberto em pacientes com DM1. Esse será um estudo clínico sequencial e de múltiplas partes para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do VX-264. Aproximadamente 17 pacientes serão incluídos no estudo clínico global. As inscrições para esse estudo estão em andamento.

Sobre o Diabetes Tipo 1
O DM1 resulta da destruição autoimune das células das ilhotas produtoras de insulina no pâncreas, levando à perda da produção de insulina e ao comprometimento do controle da glicose no sangue. A ausência de insulina leva a anormalidades na forma como o corpo processa os nutrientes, levando a altos níveis de glicose no sangue. O alto nível de glicose no sangue pode levar à cetoacidose diabética e, com o tempo, a complicações como doença/falha renal, doença ocular (incluindo perda de visão), doença cardíaca, acidente vascular cerebral, lesão nervosa e até mesmo a morte.

Devido às limitações e complexidades dos sistemas de administração de insulina, pode ser difícil alcançar e manter o equilíbrio no controle da glicose em pessoas com DM1. Os padrões atuais de tratamento não abordam as causas subjacentes da doença, e há opções limitadas de tratamento além da insulina para o controle do DM1; atualmente não há cura para o diabetes.

Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente da fibrose cística (FC) - uma doença genética rara e com risco de morte - e tem vários programas clínicos e de pesquisa em andamento na FC. Além da FC, a Vertex tem um pipeline clínico robusto de terapias genéticas, celulares, de mRNA e de moléculas pequenas em investigação (incluindo edição de genes) em outras doenças graves, nas quais tem uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo doença falciforme, talassemia beta, doença renal mediada por APOL1, dor aguda e neuropática, diabetes tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina.

Fundada em 1989 em Cambridge, Massachusetts, a sede global da Vertex está agora localizada no Distrito de Inovação de Boston e sua sede internacional está em Londres. Além disso, a empresa tem unidades de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar no setor, incluindo 13 anos consecutivos na lista dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 Melhores Empresas para se Trabalhar da Fortune. Para obter atualizações sobre a empresa e saber mais sobre a história de inovação da Vertex, visite www.vrtx.com ou siga-nos no Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.

Nota especial sobre declarações prospectivas
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, conforme definido na Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995, conforme alterada, incluindo, sem limitação, (i) declarações de Carmen Bozic, M.D., e Trevor Reichman, M.D., neste comunicado à imprensa, (ii) nossos planos, expectativas e benefícios potenciais do VX-880 e do VX-264, e (iii) nossos planos de dosagem e registro de pacientes. Embora a Vertex acredite que as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa sejam precisas, essas declarações prospectivas representam as crenças da empresa apenas na data deste comunicado à imprensa e há uma série de riscos e incertezas que podem fazer com que os eventos ou resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, que os dados de um número limitado de pacientes podem não ser indicativos dos resultados finais dos ensaios clínicos, que os dados dos programas de pesquisa e desenvolvimento da empresa podem não apoiar o registro ou o desenvolvimento adicional de seus compostos devido à segurança, eficácia e outros riscos listados sob o título "Fatores de Risco" no relatório anual mais recente da Vertex e nos relatórios trimestrais subsequentes arquivados na Comissão de Valores Mobiliários em www.sec.gov e disponível no site da empresa em www.vrtx.com. Os senhores não devem depositar confiança indevida nessas declarações ou nos dados científicos apresentados. A Vertex se isenta de qualquer obrigação de atualizar as informações contidas neste comunicado à imprensa à medida que novas informações se tornem disponíveis.

(VRTX-GEN)

Veja a versão original em businesswire.com: https: //www.businesswire.com/news/home/20231003786678/en/

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Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated